Studio di fase 1 su un anticorpo monoclonale nella malattia di Parkinson

L'immunoterapia mirata all'alfa-sinucleina patologica sembra essere una strategia terapeutica promettente per rallentare la progressione delle sinucleinopatie neurodegenerative, inclusa la malattia di Parkinson. È stato pubblicato sulla rivista Movement Disorders uno studio che aveva l'obiettivo di valutare la sicurezza, la tollerabilità, e la farmacocinetica di dosi crescenti di Lu AF82422, un anticorpo monoclonale (IgG1) che si lega all'alfa-sinucleina umana aggregata, tipica della malattia di Parkinson. 

Lo studio è stato condotto su 57 partecipanti sani e 15 pazienti con Parkinson, che hanno ricevuto singole infusioni endovenose di Lu AF82422 a dosi crescenti, oppure placebo, e che sono stati poi monitorati durante un periodo di osservazione di 12 settimane. I risultati mostrano,  nel complesso, che le singole infusioni endovenose dell'anticorpo sono risultate sicure e ben tollerate, che non sono stati osservati eventi avversi gravi e che le concentrazioni plasmatiche dell'anticorpo hanno avuto un effetto immediato di riduzione della concentrazione plasmatica di alfa-sinucleina.

Inoltre, nei pazienti con Parkinson le dosi testate sembra possano avere nel liquor concentrazioni sufficienti a colpire le forme aggregate di alfa-sinucleina. Dunque i risultati preliminari permetteranno l'ulteriore sviluppo di questo anticorpo come possibile trattamento che modifica la progressione della malattia di Parkinson.